核酸医薬は，天然型核酸（DNA，RNA）や人工核酸を基本骨格とする医薬品で，従来の医薬品ではターゲットにしにくい細胞内の標的分子を標的にすることが可能になります．近年，難病の多い神経疾患に対しても開発が積極的に進められ，デュシェンヌ型筋ジストロフィーや脊髄性筋萎縮症の治療に明るい光を投げかけています．この特集では核酸医薬の基礎から臨床応用まで，特に神経疾患の治療における研究開発の動向について解説しています．



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核酸医薬と神経疾患

CONTENTS

A．総論
核酸医薬―オリゴ核酸で構成される新しいくすり●井上貴雄
核酸医薬による分子標的メカニズム●吉岡耕太郎　他
核酸医薬開発の課題と今後の展望●小比賀聡

B．核酸医療の基礎知識
アンチセンス核酸の基礎―構造と作用機序●山口卓男
mRNAの発現制御機構―siRNAとmiRNAの比較●小林芳明　他
神経疾患治療へ応用が期待されるmRNA医薬●位高啓史
DNA／RNAヘテロ2本鎖核酸●永田哲也
アプタマー―加齢黄斑変性への適応●中村義一
核酸医薬とゲノム編集技術●三瓶　悠　他
修飾核酸●秋田智香　他
核酸医薬とゲノム・RNAデータベース●河合　純
アンチセンス核酸の毒性と回避●正木慶昭
核酸医薬のオフターゲット効果に起因する毒性の予測・評価法●吉田徳幸　他

C．核酸医薬のDDS（drug delivery system）
核酸医薬のDDS技術●西山伸宏　他
核酸デリバリーの現状と課題●宮田完二郎　他
リガンドコンジュゲートによる受容体介在デリバリー●内藤　瑞
DNAオリガミによる分子デリバリー●遠藤政幸
非侵襲的核酸デリバリー●金沢貴憲

D．薬物動態
核酸医薬品の体内動態とその制御●西川元也
核酸医薬の細胞内動態●小野大介
核酸分解酵素●原倫太朗

E．創薬・医薬開発
RNA編集を応用した疾患治療の展望●河原行郎
長鎖ノンコーディングRNAによる細胞内構造構築と遺伝子発現制御●廣瀬哲郎

F．疾患治療
神経変性疾患に対する核酸医薬開発●中山東城
筋ジストロフィー●越後谷裕介　他
福山型筋ジストロフィー●戸田達史
脂質異常症●斯波真理子　他
脊髄性筋萎縮症（小児）●齋藤加代子
脊髄性筋萎縮症（成人）●佐橋健太郎　他
パーキンソン病●木村康義　他
遺伝性ATTRアミロイドーシス（トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチー）●関島良樹

連載
細胞のメカニズムと神経疾患
　［生殖に関連する新しい神経内分泌機構（2）］
　新しい生殖制御神経内分泌制御機構とそれに伴う様々な環境因子の連関●小澤一史
脳と神経の医学の歴史
　ヴェサリウス『ファブリカ』による脳の解剖学●坂井建雄
臨床医のための神経病理　再入門（編集協力：亀井　聡）
　COVID-19（SARS-CoV-2感染症）●峰　宗太郎　他
臨床中枢神経生理A to Z
　［聴覚誘発電位（2）］聴性中間潜時反応（MLR）●加賀佳美
Q＆A―神経科学の素朴な疑問
　勉強すると眠くなるのはなぜですか？●南　陽一　他
検査からみる神経疾患
　錯視（パレイドリア）の検査●小林俊輔
ニューロサイエンスの最新情報
　背側運動前野と前補足運動野の役割はどう異なるか―順序動作での活動比較●虫明　元
素顔のニューロサイエンティスト
　Amy Brodtmann●泉尾直孝