序―新薬が変える医療……賀藤　均
〔総論：薬が保険収載されるまで〕
新薬が保険収載されるまでの道筋……中川雅生
評価療養―先進医療と治験……斎藤和幸
ドラッグラグの解決手段……賀藤　均
〔各　論〕
新しく開発された薬
　血液疾患・腫瘍性疾患
　　血友病A：エミシズマブ……嶋　緑倫
　　リンパ管症，Gorham病，難治性血管奇形：シロリムス……藤野明浩
　　抗がん剤による嘔吐：アプレピタント……柳　将人
　　慢性特発性血小板減少性紫斑病，再生不良性貧血：エルトロンボパグ（トロンボポエチン受容体作動薬）……濱　麻人
　　神経芽腫：抗GD2抗体……松本公一
　　難治性小児固形腫瘍，Hodgkinリンパ腫：ニボルマブ……荒川　歩
　　急性リンパ性白血病：ブリナツモマブ……後藤裕明
　　急性リンパ性白血病：キメラ抗原受容体T細胞……平松英文
　　フィラデルフィア染色体陽性急性リンパ性白血病（Ph＋ALL）：チロシンキナーゼ阻害薬（イマチニブやダサチニブなど）併用化学療法……児玉祐一
　　FLT3-ITD陽性急性骨髄性白血病：FLT3阻害薬……富澤大輔
　　難治性GVHD：間葉系幹細胞……安井昌博
　　小児神経膠腫（BRAF V600E変異陽性）：BRAF/MEK阻害薬……比良洸太
　神経・発達障害
　　乳児型脊髄性筋萎縮症（SMAⅠ型，Werdnig−Hoffmann病）：ヌシネルセン・他……齋藤加代子
　　点頭てんかん：ビガバトリン……下野九理子てんかん部分発作：ラコサミド，ベランパネル……中川栄二
　　注意欠如多動症：グアンファシン塩酸塩……鈴村俊介
　　結節性硬化症・腎血管筋脂肪腫：エベロリムス……水口　雅
　　アレルギー疾患（重症気管支喘息）：オマリズマブ，メポリズマブ……手塚純一郎
　先天性代謝性異常
　　Gaucher病に対する基質合成抑制療法……井田博幸
　　ライソゾーム病：脳を守る酵素補充療法の開発……奥山虎之
　　Fabry病：ミガラスタット……大橋十也
　　ムコ多糖症ⅣA型：エロスルファーゼ　アルファ……櫻井　謙
　　ライソゾーム酸性リパーゼ欠損症：セベリパーゼ　アルファ……村上　潤
　　フェニルケトン尿症：サプロプロリテン……呉　繁夫
　　低ホスファターゼ症：アスホターゼ　アルファ……大薗恵一
　代謝疾患・内分泌疾患
　　糖尿病：糖尿病の治療変遷と，超々速効型インスリンアナログ製剤に期待されること……柚山賀彦
　　糖尿病：経口血糖降下薬……浦上達彦
　　成長ホルモン分泌不全性低身長症：長時間作用型成長ホルモン製剤……内田　登
　　高尿酸血症：トピロキソスタット，フェブキソスタット……郭　義胤
　腎疾患
　　非定型溶血性尿毒症症候群・発作性夜間ヘモグロビン尿症：エクリズマブ……日高義彦
　　ネフローゼ症候群：リツキシマブ……飯島一誠
　　リン吸着薬……久保田　舞
　　多嚢胞腎・心不全：トルバプタン……中西浩一
　　シスチノーシス（シスチン蓄積症）：システアミン酒石酸塩（プロシスビ），システアミン点眼薬……赤平百絵
　　ループス腎炎：ミコフェノール酸モフェチル……伊藤秀一
　膠原病・自己炎症性疾患など
　　若年性特発性関節炎・高安動脈炎：トシリズマブ……今川智之
　　家族性地中海熱・高IgD症候群・新生児期発症多臓器系炎症性疾患など：カナキヌマブ……野澤　智
　　川崎病：インフリキシマブ……小林　徹
　消化管・肝臓疾患
　　炎症性腸疾患：インフリキシマブ，アダリムマブ……新井勝大
　　グレカプレビル水和物・ピブレンタスビル……乾　あやの
　　循環器疾患：種々の肺高血圧治療薬……土井庄三郎
　　新生児疾患（未熟児網膜症）：アバスチン……伊藤一之
再評価された薬
　　プロプラノロール：乳児血管腫……金子　剛
　　炎症性疾患に対するサリドマイド治療……河合利尚
　　ヒドロキシクロロキンSLE，皮膚エリテマトーデス……山口賢一
　　特発性間質性肺炎，特発性肺ヘモジデローシス……肥沼悟郎
　　シクロスポリン：川崎病……浜田洋通
　　フェニル酪酸ナトリウム：進行性家族性肝内胆汁うっ滞症2型（PFIC2）……中野　聡
　　コルヒチン：家族性地中海熱……田中孝之
　　シドフォビル：移植後ウイルス感染症……矢部普正
欧米で承認された画期的な薬（日本では未承認）オメガベン：腸管不全合併肝障害……東海林宏道
主に内科分野だが小児科医も知っておくべき薬炎症性腸疾患：シンボニー（ゴリムマブ），ステラーラ（ウステキヌマブ），ゼンタコート（ブデソニド），レクタブル（ブデソニド）……工藤孝広
　過敏性腸症候群：イリボー（ラモセトロン），リンゼス（リナクロチド）……細井賢二
　便秘症：アミティーザ（ルビプロストン）……梅津守一郎
　心原性脳塞栓症：直接経口抗凝固薬（DOAC）……今井　靖
　腎性貧血：PHD阻害薬……倉田　遊
　高血圧：抗アンジオテンシンIIワクチン……中神啓徳.