２０２３年　８月号ＩＮＤＥＸ

■特集１　医薬品モダリティの市場予測・ビジネス評価と知財戦略

■特集２　最新のGMP 査察に対応した試験検査室管理のポイント

■トピックス記事
　・見落としやすい滅菌バリデーションの留意点（滅菌バリデーションの深堀）
　・ICH Q5A 改定(R2)/NGS を中心とした浮遊細胞培養の品質管理
　・＜連載講座＞小児医療と小児製剤（第10回）
　　子供の病気に関する情報，難病・指定難病　－気管切開，気管切開後のトラブル－

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詳細目次

■特集１ 　医薬品モダリティの市場予測・ビジネス評価と知財戦略

『新規モダリティ医薬品でのビジネス評価の具体的留意点』
中外製薬（株）

１．はじめに
２．新規モダリティ医薬品の特徴
2.1 モダリティの変遷
2.2 なぜ新規モダリティ医薬品による創薬アプローチが取られるのか
2.3 希少疾患（希少セグメント）ビジネスへの期待と不安
2.4 新規モダリティ医薬品の特徴
2.5 新規モダリティ医薬品のビジネス評価のタイミング
３．意思決定を支援する事業性評価とその概念
3.1 事業性評価の4つの目的と研究開発ステージとの関係
3.2 事業性評価のゴール（オプション選択とインサイト抽出）
3.3 事業リスクと４つの事業性評価の実施方法
3.4 評価を惑わす様々な認知バイアス
４．新規モダリティ医薬品の事業性評価
4.1 新規モダリティ医薬品のビジネス課題
4.2 製品特徴から発生するビジネス課題と事業性評価項目との関係
4.3 企業特徴から発生するビジネス課題と事業性評価項目との関係
５．おわりに

『創薬モダリティのための新しい評価基準とKGI/KPI の重要性』
特定非営利活動法人メディッセ

１．はじめに
２．医療市場における大きな変化
2.1 医薬品市場における激変事例
2.2 創薬モダリティの実用化が引き起こす製薬企業の構造的変化
2.3 医療保険償還制度の見直しで加速される医療市場の激変
３．新しい創薬基礎研究や創薬基盤技術評価の課題
3.1 厳格なPROCの必要性
3.2 創薬基盤技術関連特許の課題
3.3 倫理的課題
3.4 薬価算定方式の課題
４．創薬モダリティの評価
4.1 ベンチマーク手法とKGI／KPI手法
4.2 創薬基盤技術の実用化段階での収斂
4.3 高まる事業戦略の重要性

『核酸医薬・遺伝子治療を例とした新規モダリティの特許取得状況と戦略分析』
WNW特許事務所

１．はじめに
２．アンチセンス医薬
３．siRNA医薬
４．遺伝子治療

『新規モダリティ医薬における薬価および医療技術評価の今後』
クリエイティブ・スーティカル（株）

１．はじめに
２．現行の薬価制度および医療技術評価の現状
３．これからのモダリティを考慮したマーケットアクセス戦略
４．おわりに


■特集２　最新のGMP 査察に対応した試験検査室管理のポイント

『試験検査室管理におけるOOS/OOT対応』
エイドファーマ　

１．OOS（試験規格外結果）について
1.1 FDAの査察官用ガイダンス（2022年9月改訂版）とOOSについて
1.2 OOSの処理手順
1.3 OOS/OOT（規格外試験・傾向外結果）への対応
1.4 OOS対応の留意点（するべきこととしてはならないこと）
1.5 規格外試験結果（OOS）の調査
２．PMDA、MHRAによる最近の指摘事例（OOS/OOTを含めた試験室関係）
2.1 PMDAによる指摘事例
2.2 MHRAによる最近の指摘事例（試験室関係）
３．おわりに

『査察対応をふまえた試験検査室のＱＡでのレビューポイント』
GMP コンサルタント

１．はじめに
２．試験検査における業務
2.1 QAでのレビューポイントとは
2.2 試験検査のGMP業務
３．品質保証QA業務
3.1 製品品質の照査
3.2 製造所からの出荷の管理
3.3 変更の管理
3.4 逸脱管理

『試験検査室における電子実験ノートの導入とCSV・データインテグリティ対応』
電子規制対応アドバイザー

１．はじめに
２．電子実験ノートの利用領域
３．電子実験ノート利用のメリット
3.1 作業の定型化
3.2 検索機能の充実
3.3 転記作業の削減
3.4 監査証跡の適切な確保
3.5 知的財産の保護
3.6 研究データの効率的な利用
3.7 研究データの更なる利用と更なる研究展開
４．導入時のポイント
4.1 導入時からの意識の重要性
4.2 導入体制の構築
4.3 システム選定時に持つべき視点
4.4 ビジネス部門メンバーの意識変革の重要性
4.5 サプライヤ管理の重要性
５．システム運用時のポイント
5.1 体制の維持
5.2 運用管理の対応
5.3 サプライヤ管理の継続

『サンプリング（検体採取）・検体管理での留意点と記録書管理』
Ｃ＆J

１．サンプリング（検体採取）
1.1 改正ＧＭＰ省令における品質管理
1.2 改正ＧＭＰ省令における検体採取と保管の規定
1.3 GMP施行通知 逐条解説における検体採取と保管の記載
1.4 ＰＩＣ/Ｓ ＧＭＰガイドラインにおけるサンプリング手順の記載
1.5 ＰＩＣ/Ｓ ＧＭＰガイドライン アネックス８におけるサンプリング手順の記載
1.6 GMP事例集（2022年版）における検体採取と保管の記載
1.6.1 検体採取
1.6.2 検体の保管
２．試験検査
2.1 GMP施行通知 逐条解説における試験検査の記載
2.2 ＰＩＣ/Ｓ ＧＭＰガイドラインにおける試験検査記録に関する記載
2.3 GMP事例集（2022年版）における試験検査の記載

■　トピックス記事

『見落としやすい滅菌バリデーションの留意点（滅菌バリデーションの深堀）』
住重アテックス（株）

１．はじめに
２．滅菌関連の要求事項のポイントと留意点
３．滅菌バリデーションにおける技術的留意点と見落としやすいポイント(バリデーション深堀)
3.1 滅菌バリデーション時の技術的留意点(見落としやすいポイントとその深堀)/海外査察時の注意
3.2 各滅菌法における管理項目，ユーティリティ及び制御装置(第18改正日本薬局方参考情報より)
４．おわりに

『ICH Q5A 改定(R2)/NGS を中心とした浮遊細胞培養の品質管理』
大阪大学，次世代バイオ医薬品製造技術研究組合，（株）日本バイオデータ

1.ゲノミクス
1.1 ゲノミクスとは
1.2 ゲノミクスの利便性
1.3 次世代シークエンサー(NGS)
1.4 Cellular Liberality
1.5 比較の正当性
1.6 ゲノミクスの浸透
２．ゲノミクスを用いたバイオ医薬品の安全性及び品質の向上
2.1 ウイルス・HCP・クローナリティ・再現性
2.2 ウイルス管理
2.3 宿主細胞由来タンパク質（HCP）管理
2.4 細胞のモノクローナリティ管理
2.5 生産物の不均一性管理
2.6 培養の再現性管理
３．ICH Q5A (R2) step2b
3.1 テキスト
3.2 NGSの有用性の強調
3.3 NGSを含むワークフロー
3.4 その他の重要文
４．まとめ

『＜連載講座＞小児医療と小児製剤（第10回）
子供の病気に関する情報、難病・指定難病― 気管切開、気管切開後のトラブル ―』
国立成育医療研究センター

１．数値限定発明・パラメータ発明とは
1.1 定義
1.2 実務において必要とされる理由
1.3 特許庁における判断基準
２．他社特許のインパクトを評価するポイント
2.1 評価の際の基本スタンス
2.2 クレーム範囲の中核と外縁の把握
2.3 明らかな無効理由の検討
2.4 侵害立証の容易さの確認
３．他社特許の無効理由の詳細検討
3.1 記載要件について
3.2 新規性・進歩性について
４．強い自社出願を作成するポイント
4.1 技術的意義を示せるか
4.2 「課題」の把握は的確か
4.3 補正・訂正の根拠に厚み／深みはあるか
4.4 過不足のない実施例・比較例か
５．権利化までの拒絶理由対応のポイント
5.1 記載要件違反への反論
5.2 新規性・進歩性違反への反論
5.3 追試による対応