PHARM STAGE（ファームステージ） 発売日・バックナンバー

～ INDEX ～

■特集１　相場観をふまえたライセンス，アライアンス契約と
　　　　　ライセンスフィーの設定

■特集２　～今，GMP・CMC担当者が知っておきたい最新知識～
　　　 　　　　　接着細胞培養の設計，管理，スケールアップ

　≪トピックス記事≫
　　　・核酸医薬の要素技術と特許紛争の状況
　　　・臨床予測モデルとリスクスコア構築の基礎・実践
　　　・治験・臨床研究に関わる補償・賠償の実務対応
　　　・人工知能を応用した薬物血中濃度の経時的予測
　　　・湿式押出造粒機の特徴，設計ポイント

　　　　　※詳細は下記をご覧ください
--------------------------------------------------------

■特集１　相場観をふまえたライセンス，アライアンス契約とライセンスフィーの設定

『医薬品ライセンス契約におけるリスク回避』
弁護士法人大江橋法律事務所

１．はじめに
２．ライセンスの対象となる権利等
３．ライセンスの内容
４．ライセンスの対価
５．ライセンサー・ライセンシー間の情報の開示
６．表明保証


『医薬ライセンスの相場観とライセンスフィー設定の課題』
特定非営利活動法人メディッセ

１．はじめに
２．自主的な収益性評価の重要性
３．ライセンスフィーの実態
４．プロジェクト価値向上の重要性と課題
５．創薬モダリティのライセンスフィー


『イノベーション創出のための新たな協業視点: 企業の事業開発』
日産化学(株)、(株)Newsight Tech Angels

１．はじめに
２．企業の協業戦略と付加価値への追求
３．新規モダリティとイノベーション
４．アライアンスにおける体系


---------------------------------------------
■特集２　～今，GMP・CMC担当者が知っておきたい最新知識～
　　　　　接着細胞培養の設計，管理，スケールアップ

『接着培養のスケールアップ』
コーニングインターナショナル(株)

１．はじめに
２．接着培養のスケールアップの活用が期待できる分野
３．接着培養のスケールアップにおける検討項目


『製造原価算出シミュレーションによる
　平面培養法・固定床バイオリアクターの比較』
澁谷工業(株)

１．はじめに
２．平面培養法と固定床バイオリアクターの特徴
３．製造原価の算出・シミュレーション
４．製造原価を用いた平面培養法と固定床バイオリアクターの比較

『接着培養下での培地成分モニタリング』
大阪大学

１．はじめに
２．ヒトiPS細胞の未分化維持培養における培地分析
３．ヒトiPS細胞のスケールアップ製造へ向けた培地分析技術の活用

---------------------------------------------
■トピックス

『核酸医薬の要素技術と特許紛争の状況』
弁理士法人レクシード・テック

１．はじめに
２．核酸医薬の要素技術及び関連特許
３．mRNA医薬を巡る特許紛争

『臨床予測モデルとリスクスコア構築の基礎・実践』
帝京大学

１．はじめに
２．多変量モデル
３．リスクスコア

『治験・臨床研究に関わる補償・賠償の実務対応』
アンダーソン毛利友常法律事務所

１．序論
２．賠償
３．補償

『人工知能を応用した薬物血中濃度の経時的予測』
日本大学

１．はじめに
２．人工知能とディープラーニング
３．ディープラーニングを応用した薬物血中濃度の経時的予測

『湿式押出造粒機の特徴，設計ポイント』
(株)畑鐵工所

１．はじめに
２．円筒式（バスケット）造粒機の構造
３．円筒式造粒機の新規性について
４．未来の研究者へ

【特集１】～今，GMP・CMC担当者が知っておきたい最新知識～
　　　　　ICH Q2，Q14の要点と分析法バリデーションの実務

　・ICH Q2改訂・Q14新設に伴う、分析法バリデーションの主な変更と注意点
　　　国立医薬品食品衛生研究所
　・分析法バリデーションにおける頑健性の評価
　　　PMDA，局方・ICH 物性試験法委員
　・安定性試験と安定性試験における分析法バリデーションでのポイント
　　　ソック・ジャパン(株)
　・真度，精度，直線性評価で用いる統計手法でのポイント
　　　元 エーザイ（株）

【特集２】研究開発におけるデータ収集・蓄積とDB構築

　・AI創薬実践のための高品質なデータの収集・蓄積でのポイント
　　　大阪大学
　・大規模生成AI時代のADME・毒性データベースの構築と近未来のAI創薬
　　　(株)インシリコデータ
　・社内実験データ・Excelの蓄積，共有の進め方とそのトラブル事例・対策
　　　(株)キャトルアイ・サイエンス

【その他の記事】
　・グローバル臨床開発における
　　承認申請のための英文メディカルライティング
　　　TMKメディカルライティング事務所
　・TPPに基づいた適切な意思決定の進め方
　　　ロート製薬(株)
　・再生医療等製品へのQbDアプローチ適用の進め方
　　　大阪大学
　・＜連載講座＞小児医療と小児製剤（第16回）
　　子供の病気に関する情報
　　　国立成育医療研究センター

■ 最新号（２０２４年７月号）目次　　

特集１　自然言語処理の創薬への活用
　・自然言語処理を用いたアンメットメディカルニーズの探索
　・自然言語処理AIを活用したドラッグリポジショニング
　・自然言語AIを活用した標的探索の可能性

特集２　～今，GMP・CMC 担当者が知っておきたい最新知識～
　　　　　　リスクベースに基づくバリデーションの実施
　・リスクに基づくバリデーション実施のポイント
　・リスクベースに基づく原薬製造におけるプロセスバリデーション
　・リスクベースに基づくコンピュータ化システムバリデーションの実施ポイント

トピックス記事
　・高薬理活性原薬設備の設計と運転
　・間葉系幹細胞を基盤とするDDS開発
　・医薬品製造現場におけるデータサイエンスのポイント
　・バイオ医薬品開発における示差走査熱量計（DSC）の活用

-------------------------------------------------------
■特集１　自然言語処理の創薬への活用

『自然言語処理を用いたアンメットメディカルニーズの探索』
大阪大学

１．はじめに
２．自然言語処理技術の進歩の要因
３．自然言語処理の主な技術
４．医療情報の自然言語処理
５．がん患者さんのブログからUMNを抽出する　　

『自然言語処理AIを活用したドラッグリポジショニング』
(株)FRONTEO

１．はじめに
２．疾患ネットワークを用いたアプローチ
３．二次元マッピング解析
４．多面的解析

『自然言語AIを活用した標的探索の可能性』
中外製薬(株)

１．はじめに
２．自然言語処理技術とその用途
３．分散表現と機械学習による標的探索
４．知識グラフと標的探索

---------------------------------------------
■特集２　～今，GMP・CMC 担当者が知っておきたい最新知識～
リスクベースに基づくバリデーションの実施

『リスクに基づくバリデーション実施のポイント』
PURMX Therapeutics，Inc.

１．はじめに
２．バリデーションの歴史を振り返る
３．製剤開発とバリデーション
４．リスクマネジメントにおける主観性
５．知識管理がバリデーションの質を高める
６．バリデーションにおけるワーストケースアプローチ

『リスクベースに基づく原薬製造におけるプロセスバリデーション』
エイドファーマ

１．はじめに
２．バリデーション指針について
３．リスクベースに基づく原薬工程のプロセスバリデーション

『リスクベースに基づくコンピュータ化システムバリデーションの実施ポイント』

１．はじめに
２．CSVの実施
３．コンピュータ化システム適正管理ガイドライン
４．CSA（Computer Software Assurance）

---------------------------------------------
■トピックス

『高薬理活性原薬設備の設計と運転』
ＵＢＥ(株)

１．はじめに
２．作業員曝露防止への考え方
３．高薬理活性化合物の設定
４．設備設計
５．生産性向上を目指して

『間葉系幹細胞を基盤とするDDS開発』
東京理科大学

１．はじめに
２．間葉系幹細胞
３．間葉系幹細胞を利用したDDS
４．間葉系幹細胞に由来する物質を利用した疾患治療法

『医薬品製造現場におけるデータサイエンスのポイント』
東京理科大学

１．はじめに
２．医薬品製造業の特徴
３．医薬品製造業におけるデータサイエンスのポイント

『バイオ医薬品開発における示差走査熱量計（DSC）の活用』
スペクトリス(株)　

１．はじめに
２．示差走査熱量計（DSC）の原理と得られる情報
３．抗体医薬品開発の各ステージにおけるDSC活用事例
４．再現性の高いDSCデータを取得するために

■■最新号（２０２４年６月号）内容■■

■特集１　遺伝子治療薬の開発・薬事戦略とスムーズな承認取得のポイント
■特集２　～今，GMP・CMC 担当者が知っておきたい最新知識～
　　　　　　品質システム（PQS）関連のGMP 文書作成
■トピックス記事
　・晶析プロセス設計における不純物予測と品質向上
　・医薬品開発におけるデジタルトランスフォーメーション(DX)
　・バイオ医薬の原薬製造における外来性感染性物質のクリアランスについての留意事項
　・実験計画法における条件検討・パラメータ設計の手順
　・＜連載講座＞小児医療と小児製剤（第15回）子供の病気に関する情報

-----------------------------------------------------------------
■特集１　遺伝子治療薬の開発・薬事戦略とスムーズな承認取得のポイント

『遺伝子治療用製品における品質審査でのポイント』
（独)医薬品医療機器総合機構
　１．はじめに
　２．既承認の遺伝子治療用製品等について
　３．品質審査のポイントについて
　４．カルタヘナ審査のポイントについて

『遺伝子治療用製品・細胞加工製品における非臨床安全性評価』
　住友ファーマ(株)
　１．はじめに
　２．遺伝子治療用製品等の非臨床安全性評価
　３．細胞加工製品の非臨床安全性評価

『遺伝子治療用製品の治験とスムーズな承認取得のポイント』
　(株)アールピーエム，自治医科大学附属病院
　１．はじめに
　２．再生医療等製品と遺伝子治療用製品
　３．品質，非臨床
　４．治験
　５．早期承認促進制度の活用
　６．スムーズな承認取得に向けて
　７．展望と課題

『製薬企業からみた遺伝子治療製品の開発・申請・市販後の留意点』
　ノバルティス ファーマ(株)
　１．はじめに
　２．開発戦略の策定
　３．市販後の対応
---------------------------------------------
■特集２　～今，GMP・CMC 担当者が知っておきたい最新知識～
　　　　　　品質システム（PQS）関連のGMP 文書作成

『品質方針の策定とそれらに基づく医薬品製品標準書の作成・管理』
　C&J
　１．改正GMP省令で規定される医薬品品質システム
　２．医薬品製品標準書

『変更管理SOP と記録の注意点　～実際の失敗事例から～』
　ミノファーゲン製薬(株)
　１．はじめに
　２．変更管理の仕組み
　３．変更管理の内容
　４．製版（GQP）との関係
　５．GMP事例集の「変更管理」
　６．オレンジレターから変更管理不備の指摘
　７．具体的な失敗事例から学ぶこと

※掲載を予定していた「PQSにおける品質マニュアル作成での留意点」は
　著者急病のため，掲載延期となります。ご了承下さい。
---------------------------------------------
■トピックス

『晶析プロセス設計における不純物予測と品質向上』
　味の素(株)
　１．はじめに
　２．発酵法アミノ酸精製工程における晶析の役割
　３．不純物含量の予測
　４．中和晶析における不純物，無機塩の低減，純度向上

『医薬品開発におけるデジタルトランスフォーメーション(DX):
　分散型臨床試験（Decentralized Clinical Trial,DCT），デジタルバイオマーカーやAI の活用』
　アッヴィ(合)
　１．はじめに（デジタルトランスフォーメーション，DXとは）
　２．製薬企業，特に臨床開発におけるDXとは
　３．デジタル技術を活用した分散型臨床試験（DCT）アプローチ
　４．DX推進におけるAIの活用
　５．デジタルバイオマーカー （dBM） の活用可能性
　６．将来，DXを進化させる可能性のある環境変化

『バイオ医薬の原薬製造における外来性感染性物質のクリアランスについての留意事項』
　１．はじめに
　２．内在性ウイルスについて
　３．外来性感染性物質のクリアランス戦略
　４．外部試験機関への委託とスケジュール設定

『実験計画法における条件検討・パラメータ設計の手順』
　(株)ウテナ
　１．はじめに
　２．実験計画法とは
　３．Fisherの実験計画法とタグチの実験計画法
　４．実験計画法の条件設定
　５．パラメータ設計
　６．パラメータ設計の実施例「口紅の基本機能

『＜連載講座＞小児医療と小児製剤（第15回）子供の病気に関する情報
　－ autoimmune hepatitis：Designated intractable disease(95)，Fulminant hepatitis
　　（自己免疫性肝炎：指定難病(95)，劇症肝炎）続き②－』
　国立成育医療研究センター
　１．はじめに
　２．指定難病
　３．国立成育医療研究センターの診療体制
　４．サポートや研究について：ピア・サポート
　５．研究

≪ファームステージ５月　ＩＮＤＥＸ≫

◆特集１　医薬品開発における患者・市民参画

◆特集２　バイオマス素材の医薬品包装・容器への活用

◆トピックス記事
　・標的タンパク質分解誘導化合物PROTACの開発
　・生体情報センシングの基礎とデータ活用および応用展開
　・SaMDを中心とした医療機器のQMS対応
　・共同研究開発における産学連携のポイントと留意点
---------------------------------------------------------------------
---------------------------------------------------------------------
■特集１　医薬品開発における患者・市民参画

『医薬品開発への患者参画の取り組みと進めるうえでの課題と今後の展望』
ファイザーR&D(合)

１．はじめに
２．国内におけるPPI実施上の課題
３．日本における製薬企業と患者のコミュニケーション
４．日本における患者・市民に対する臨床試験の啓発
５．臨床試験に対するアクセス
６．臨床試験参加者への情報提供（Informed Consent Formやレイサマリー）
７．患者の意見収集（Patient Experience）
８．国際共同試験とPPI
９．これからの展望


『患者の声を製薬企業の医薬品開発に反映させる取り組み』
第一三共(株)

１．はじめに
２．第一三共におけるPFDDフレームワーク
３．PFDDフレームワークを活用した事例紹介
４．PFDDを推進するために


『Patient Centricity実現に向けたデータ利活用』
ノバルティスファーマ(株)

１．はじめに
２．患者向けデータ利活用の潮流
３．患者向けデータ利活用の課題
４．患者向けデータ利活用の拡大に向けて


『希少疾患・難病領域における患者の研究開発への参画』
3Hメディソリューション(株)

１．はじめに
２．疾患特性がもたらす研究開発への影響
３．患者が研究開発に参画する意義
４．患者の参画におけるベストプラクティスの検討
５．患者中心主義に基づく研究開発の実践例
６．今後の展望と課題


『医薬品開発の患者・市民参画への医療機関からの貢献』
北海道大学病院

１．はじめに
２．研究段階における8つのステップ
３．北海道大学病院におけるPPI活動
４．CRCとしてのPPI活動


---------------------------------------------
■特集２　バイオマス素材の医薬品包装・容器への活用

『バイオマスプラスチックを用いたPTPシートの実用化』
アステラス(株)

１．はじめに
２．PTP包装用容器フィルムとしてのバイオマスフィルム採用
３．バイオマスPTPシート製造条件の検討


『包装容器メーカーから見たバイオマスプラスチックの医薬品容器への採用』
大成化工(株)

１．はじめに
２．医薬品包装について
３．安全性について
４．バイオプラスチック
５．バイオマスポリエチレンの容器開発


『EUにおけるバイオマスプラスチックに関する新政策』
西包装専士事務所

１．はじめに
２．世界と日本のバイオマスプラスチック
３．バイオベース・生分解性・堆肥化可能プラスチックの
　　政策枠組みに関する政策文書（コミュニケーション）


---------------------------------------------
■トピックス

『標的タンパク質分解誘導化合物PROTACの開発』
東北大学

１．はじめに
２．PROTAC開発動向


『生体情報センシングの基礎とデータ活用および応用展開』
横浜国立大学

１．はじめに
２．ウェアラブル生体情報センシング手法
３．生体データ活用


『SaMDを中心とした医療機器のQMS対応』
(株)xCARE

１．はじめに
２．新規参入企業にとっての医療機器開発とQMS省令
３．医療機器の基本要件基準
４．SaMDの基本要件基準
５．SaMD設計開発に求められるエンジニアリングスキル


『共同研究開発における産学連携のポイントと留意点』
元 鳥居薬品(株)

１．はじめに
２．共同研究先の選定方法
３．契約の締結について
４．共同研究の運営について

≪INDEX≫

■■特集１ 製薬企業がとるべき医療DX 戦略とその事業化事例

■■特集２ 今、GMP,CMC担当者が知っておきたい最新知識
　　　　　～ＧＭＰ文書／記録の電子化とＤＩ対応

■■トピックス記事
　・CSR/CTD 作成・読解のために必要な臨床統計のポイント
　・eTMF システムにおけるCSV とQC 実施でのポイント
　・EU及びPIC/S GMP Annex1 の改訂の概要と実務対応上の留意点
　・医薬品等の市販後安全対策としてのGVP の具体的運用方法
　・＜連載講座＞小児医療と小児製剤（第14回）


----------------------------------------------------------------
≪詳細目次≫

■■特集１　製薬企業がとるべき医療DX 戦略とその事業化事例

■医療DX を活用した新規事業・ビジネスの創出
塩野義製薬(株)

１．はじめに
２．新しいモダリティー：デジタルセラピューティクス（DTx）
３．結び


■製薬企業としてのデジタルバイオマーカーの活用
中外製薬(株)

１．はじめに　製薬企業を取り巻く環境とDxの重要性
２．デジタルバイオマーカーとは
３．デジタルバイオマーカー活用における利点と事例　
４．デジタルバイオマーカー活用における課題
５．デジタルバイオマーカーの活用を促進するための対策
６．まとめ　デジタルバイオマーカー活用の将来展望


■製薬企業としての行動変容アプリの開発と活用
田辺三菱製薬(株)

１．はじめに
２．生活習慣改善サポートアプリ「TOMOCO®」について
2.1 本アプリの機能とねらい
2.2　行動変容技法
2.3　ユーザーインターフェース
2.4　情報セキュリティ
2.5　本アプリの活用
2.6　業界団体での取組み


■患者中心のリアルワールドエビデンスの創出と提供
ファイザー(株)

１．はじめに
２．リアルワールドデータと無作為化比較試験　
３．リアルワールドデータとPatient Centricity　
４．リアルワールドデータの限界と今後の発展への期待


■製薬企業としてのウェアラブルデバイスの活用戦略
アステラス製薬(株)

１．はじめに
２．製薬会社でのウェアラブルデバイスの活用事例
３．ウェアラブルデバイス活用の課題
４．アステラス製薬株式会社での取り組み


■■特集２　今，GMP，CMC 担当者が知っておきたい最新知識
　　　　　～ GMP 文書／記録の電子化とDI 対応

GMP 文書／記録の電子化とDI対応
ネオクリティケア製薬(株)

１．はじめに
２．GMP省令（文書及び記録の管理）
３．DI（データ・インテグリティ）
４．文書・記録の電子化とDI対応


■試験検査室内における記録の電子化とDI対応
(株)島津アクセス

１．はじめに
２．記録の電子化
３．電子記録のDI対応


■■トピックス

■CSR/CTD 作成・読解のために必要な臨床統計のポイント
(株)メドインフォ

１．CSR・CTDとは
２．臨床研究における公表結果のEBM
３．CSR・CTDにおける統計解析データ読解のポイント


■eTMF システムにおけるCSV とQC 実施でのポイント
帝人ファーマ(株)

１．はじめに
２．eTMFシステムの概説
３．eTMFシステムのCSV
４．eTMFシステムにおけるQC


■EU及びPIC/S GMP Annex1 の改訂の概要と実務対応上の留意点
ノビオコンサルティング(合)

１．はじめに
２．改定のポイント
３．CCSの内容と今後の活動
４．実務対応上の留意点

■医薬品等の市販後安全対策としてのGVP の具体的運用方法
サンバイオ(株)

１．はじめに
２．我が国のGVP省令の特徴
３．安全管理情報の収集
４．有害事象と評価
５．情報入手日
６．有害事象の収集・報告・解析におけるMedDRA
７．重要な医療事象（IME）リスト
８．症例の評価
９．市販直後調査と市販後調査について
１０．安全確保措置について
１１．医薬品リスク計画（RMP）の概要
１２．定期的ベネフィット・リスク評価報告（PBRER）について
１３．その他の安全性定期報告の概要
１４．PV業務の委受託とPVAについて
１５．コンビネーション製品の副作用・不具合報告について
■
＜連載講座＞小児医療と小児製剤（第14回）
子供の病気に関する情報
　－ autoimmune hepatitis：Designated intractable disease(95)，Fulminant hepatitis
　　（自己免疫性肝炎：指定難病(95)，劇症肝炎）続き①－
国立成育医療研究センター

１．はじめに
２．指定難病
３．国立成育医療研究センターの診療体制

□ ２０２４年　３月号目次「PHARMSTAGE」 □□□□□

≪特集１≫『創薬・研究データの信頼性確保と知的財産保護』

≪特集２≫『安定供給に対応できる外部委託製造、原料調達』

≪トピックス≫
　・核酸を標的とした医薬品の特許の現状と課題・分析のポイント』
　・脳波の計測・解析のポイント
　・テラヘルツ分光法を用いた医薬品原薬および錠剤物性評価
　・簡便かつ高収率な次世代ADC作製プラットフォーム技術：AJICAP(R)

□□□□□□□□□□□□□□□□□□□□□□□□□□

-------------------------------------------------------
■■特集１　創薬・研究データの信頼性確保と知的財産保護

『非臨床試験の記録・データに関する適切な資料保存の考え方と留意点』
中外製薬（株）
　１．はじめに
　２．紙/電子の記録・データの保存に関する基本的な考え方
　３．資料保存に関する留意点

『デジタル化時代の創薬研究データの知的財産保護』
ティア・リサーチ・コンサルティング（合)
　１．はじめに
　２．創薬研究に係る知的財産権
　３．薬事戦略から必要な知的財産権（知財と薬事の関係）
　４．知的財産としての臨床試験データ
　５．データ管理・利活用体制の構築

『電子実験ノート利用における規制対応 ～CSV・DI対応の観点から～』
ビューローUN
　１．はじめに
　２．データインテグリティとは
　３．電子実験ノートをGLP/GMP業務で利用する際のCSVと
　　データインテグリティに関する留意点

-------------------------------------------------------
■■特集２　安定供給に対応できる外部委託製造、原料調達

『医薬品の安定確保のために企業が取るべき対応』
熊本保健科学大学
　１．医療用医薬品原薬の安定確保の阻害要因
　２．日本における医薬品原薬安定確保に関する取り組み
　３．不正製問題
　４．不正防止に向けて

『原薬の安定供給の上で、シングルソースとダブルソースの対応について』
ネオクリティケア製薬(株)
　１．はじめに
　２．原薬の品質確認
　３．シングルソースとダブルソース

『海外原薬調達までの手順と海外製造所でよくみられる指導事項』
C＆J
　１．海外原薬調達までの手順
　２．外国製造所認定
　３．原薬等登録原簿（マスターファイル）制度
　４．GMP適合性調査

『原薬の調達先としてのインド製薬企業』
中央学院大学
　１．はじめに
　２．ＰＬＩスキームのもとでの原薬産業の復活
　３．原薬の調達先としてのインド製薬企業

-------------------------------------------------------
■■トピックス
『核酸を標的とした医薬品の特許の現状と課題・分析のポイント』
WNW特許事務所
　１．はじめに
　２．アンチセンス医薬
　３．siRNA医薬
　４．アプタマー

『脳波の計測・解析のポイント』
筑波大学
　１．はじめに
　２．脳波とは何か
　３．脳波実験デザインのポイント
　４．脳波計測のポイント
　５．脳波解析のポイント

『テラヘルツ分光法を用いた医薬品原薬および錠剤物性評価』
東邦大学
　１．はじめに
　２．テラヘルツ分光法を用いた測定例

『簡便かつ高収率な次世代ADC作製プラットフォーム技術：AJICAP(R)』
味の素(株)
　１．はじめに
　２．AJICAP(R)位置特異的縮合技術
　３．AJICAP(R)-ADCグラムスケール合成
　４　AJICAP(R)技術の応用展開

２０２４年　２月号目次 　　　「PHARMSTAGE」

■　特集１　ニトロソアミン評価で求められる高感度分析技術の開発
■　特集２　生成AIを用いた創薬への取り組み手法
■　トピックス記事
　　　・バイオ医薬品製造プロセスにおける
　　　　　　Modeling and Simulationと計測技術開発
　　　・再生医療のための高分子凍結保護剤の最新動向
　　　・Quality by Design・デザインスペースによる製品設計および
　　　　工程設計の最適化
　　　・＜連載講座＞小児医療と小児製剤
　　　　 子供の病気に関する情報 　
　　　　　－autoimmune hepatitis：Designated intractable disease(95)， Fulminant hepatitis
　　　　　　 （自己免疫性肝炎：指定難病(95)，劇症肝炎

-----------------------------------------------------

■■特集１　ニトロソアミン評価で求められる高感度分析技術の開発

■背景となるICH Q3A， Q3BやICH M7の基本知識
エイドファーマ

１．はじめに
２．背景
３．薬物の不純物に関するICHガイドライン
４．基本となるICH M7 とICH Q3A/Q3B ガイドラインとの関連性
５．NDMA及びNDEAの管理指標の設定

■LC/MSによるニトロソアミン類の高感度分析
(株)島津製作所

１．はじめに
２．高感度分析における留意点
３．イオン化法の比較

■GC/MSとLC/MSによるニトロソアミン類の高感度分析
アジレント・テクノロジー(株)

１．はじめに
２．医薬品中の不純物とICHガイドライン，分析手法
３．ニトロソアミンとは
４．医薬品のニトロソアミン類の混入原因
５．ニトロソアミン類に対する規制動向
６．API および医薬品中のニトロソアミンの分析手法
７．国内規制への対応と測定事例
８．分析のコツ

■ニトロソアミン類分析と2024年以降の規制動向
ユーロフィン分析科学研究所(株)

１．はじめに
２．ニトロソアミンとは何か
３．産業界と規制当局の戦略
４．既存の課題
５．今後の動向


■■特集２　生成AIを用いた創薬への取り組み手法

■創薬への生成AIの活用法と今後の動向
イクトス(株)

１．はじめに－イクトス株式会社について
２．イクトスの考えるAI駆動型創薬
３．イクトスのAI創薬技術
４．今後の動向－Iktos Robotics

■De novoデザインの創薬への取り組み手法について
(株)理論創薬研究所

１．はじめに
２．生成AIによるファーマコフォアを指標としたde novoデザイン法
３．Deep Quartetを用いたリード化合物のde novoデザイン

■生成AIを用いたリアルワールドデータの収集
新医療リアルワールドデータ研究機構(株)

１．はじめに
２．Cyber Oncologyの仕組みとLLMの役割
３．Cyber Oncologyデータの分析環境
４．LLMによる電子カルテデータ自動取得の仕組み
５．電子カルテネットワークにおけるAI活用の課題
６．LLMを用いた臨床情報の構造化
７．構造化データ抽出機能の評価方式
８．LLMにおける臨床データ抽出機能の評価結果


■■トピックス

■バイオ医薬品製造プロセスにおける
　Modeling and Simulationと計測技術開発
中外製薬(株)

１．はじめに
２．Modeling and Simulation
３．Process Analytical Technology

■再生医療のための高分子凍結保護剤の最新動向
北陸先端科学技術大学院大学

１．はじめに
２．低分子凍結保護剤
３．高分子凍結保護剤
４．緩慢凍結法
５．ガラス化凍結法
６．新規凍害保存剤を用いたガラス化
７．細胞シート・スフェロイドの凍結保存

■Quality by Design・デザインスペースによる
　製品設計および工程設計の最適化
大阪ライフサイエンスラボ

１．はじめに
２．処方，目標製品品質プロファイル，実験計画とその方法
３．製品品質に対する工程パラメータPPの寄与度 （ステップ2）
４．二層OD錠設計における応答曲面法と最適化 （ステップ3）
５．二層OD錠のデザインスペースDSの構築および検証実験 （ステップ4）

■＜連載講座＞小児医療と小児製剤（第13回）
子供の病気に関する情報
　－autoimmune hepatitis：Designated intractable disease(95)，Fulminant hepatitis（自己免疫性肝炎：指定難病(95)，劇症肝炎）
国立成育医療研究センター

１．子供の病気に関する情報
２．難病
３．指定難病
４．自己免疫性肝炎
５．劇症肝炎
６．国立成育医療研究センターの診療体制
７．臓器移植センター【診療実績】，当センターの移植数・原疾患・生存率
８．チーム医療
９．サポートや研究について：ピア・サポート

◆◆◆２０２４年１月号目次◆◆◆◆◆◆

■特集１　POC（Proof of Concept）取得を意識した
　　　　　ヒト初回投与試験（FIH試験）の実施ポイント
■特集２　マルチパーパスプラントの設備設計、
　　　　　洗浄バリデーションと生産体制の構築
■トピックス記事
　　　・QbDアプローチによるプロセス開発
　　　・ペプチドの分離・分析法～ペプチドのマススペクトル解析～
　　　・創薬のケモインフォマティクス
　　　・医薬品ライセンスにおける契約交渉のポイント
　　　・ヒト／動物crypt由来消化管幹細胞および分化細胞を用いた
　　　　消化管吸収および毒性予測を目指して
　　　・スマート工場におけるIoTの意義と，中枢神経系としてのMES/MOM
-------------------------------------------------------------------------

■特集１　POC（Proof of Concept）取得を意識したヒト初回投与試験（FIH試験）の実施ポイント

『POC取得を意識したヒト初回投与試験（FIH試験）の設計』
明治薬科大学

１．はじめに
２．日本におけるFIH試験の変遷および関連のガイドライン
３．FIH試験のデザイン

『FIHからPOC試験に進むうえでのstage gateと’go’ ’no-go’の意思決定』
日本医科大学

１．はじめに
２．Target Product Profileとは
３．Go・No go基準とは
４．ステージゲートと求められるチェックポイント
５．早期臨床開発及び後期臨床開発戦略立案におけるチェックポイント

『FIH試験における実施上の注意点』
北里研究所病院

１．はじめに
２．FIH試験で発生した事件／事案
３．臨床試験受託事業協会（臨試協）による責任医師，分担医師への調査
４．早期臨床試験のチェックリスト


■特集２　マルチパーパスプラントの設備設計、洗浄バリデーションと生産体制の構築

『医薬品工場におけるマルチパーパスプラントの設備設計』
千代田エクスワンエンジニアリング（株）

１．はじめに
２．医薬品工場の特徴と生産設備のマルチ化
３．原薬工場におけるマルチパーパスプラント設計
４．製剤工場におけるマルチパーパスプラント設計

『多品目製造設備（マルチパーパスプラント）の洗浄・洗浄バリデーション』
NANO MRNA（株）

１．はじめに
２．Visually Clean（目視でクリーン）とは？
３．リスクとQbDに基づいた洗浄バリデーション
４．洗浄バリデーションにおける残留限度値　－毒性か工程能力か－
５．ライフサイクルを通した洗浄バリデーションへの取り組み

『フレキシビリティの高い国内バイオ医薬品生産体制の構築』
JCRファーマ（株）

１．はじめに
２．JCR製品のライフサイクル上の位置づけ
３．フレキシビリティを高めるための方策①：シングルユース技術を用いた原薬製造プラットフォーム
４．フレキシビリティを高めるための方策②：フレキシブル生産を意識した組織
５．フレキシビリティを高めるための方策③：フレキシブルな生産計画

■トピックス

『QbDアプローチによるプロセス開発』
大鵬薬品工業(株)

１．はじめに
２．QbDアプローチ
３．実験計画法と統計解析

『ペプチドの分離・分析法～ペプチドのマススペクトル解析～』
エムエス・ソリューションズ（株）

１．はじめに
２．多価イオンマススペクトルの解析
３．プロダクトイオンマススペクトルの解析・ペプチドのフラグメンテーション

『創薬のケモインフォマティクス』
滋賀大学

１．はじめに
２．類似性探索：似た化合物の探索
３．特性の予測：予測モデルの構築
４．構造生成：化合物ライブラリーの拡張
５．実験計画：最適な実験条件の探索

『医薬品ライセンスにおける契約交渉のポイント』
弁護士法人内田・鮫島法律事務所

１．はじめに
２．本稿の事案
３．交渉に臨むにあたって意識すべき事項及び前提知識
４．タームシート段階での交渉ポイント
５．医薬品ライセンス契約に関する特に重要な交渉上のポイント・注意点

『ヒト／動物crypt由来消化管幹細胞および分化細胞を用いた消化管吸収および毒性予測を目指して』
北里大学

１．はじめに
２．ヒト／動物crypt由来消化管幹細胞培養系の有用性
３．薬物のヒト消化管吸収性の定量的予測系としての本実験系の活用
４．薬剤誘導性消化器毒性の予測系としての本実験系の活用

『スマート工場におけるIoTの意義と，中枢神経系としてのMES/MOM』
日揮ホールディングス（株）

１．スマート工場とは何か
２．システムとしての工場を理解する
３．工場のタイプと，センシング・データ統合のあり方

◆2023年12月号　内容目次◆

特集１　中分子医薬の非臨床安全性評価と規制動向
　・非天然型構造を有するペプチド医薬品の安全性評価の方向性
　・核酸医薬品の非臨床安全性評価と規制動向
　・mRNA医薬品の品質・安全性評価と規制動向

特集２　臨床試験ＱＭＳの正しい構築・実践法

　・ICH-GCPが要求する医薬品開発QMSの概要とベンダーマネジメント
　・監査担当者から見た実施医療機関のQMS実装
　・研究実施医療機関のQMS

トピックス記事
　・Pharma 4.0をにらんだバイオ医薬品の品質評価：自動化と省力化
　・無菌医薬品における微生物試験の実務とバリデーションのポイント
　・第十八改正日本薬局方における元素不純物試験法の設定と評価
　・＜連載講座＞小児医療と小児製剤（第12回）
　　子供の病気に関する情報－クローン病－]

↓　以下、内容詳細　↓
-------------------------------------------

■■特集１ 中分子医薬の非臨床安全性評価と規制動向■■

■非天然型構造を有するペプチド医薬品の安全性評価の方向性
(独)医薬品医療機器総合機構

１．はじめに
２．非天然型構造を有するペプチド医薬品とは
３．非天然型構造を持つペプチド医薬品の安全性評価
　3.1 原則
　（1）動物種の選択
　（2）投与量の設定
　（3）投与経路及び投与頻度
　（4）一般毒性試験の試験期間及び回復性評価
　（5）非臨床試験の実施時期と充足性
　3.2 非天然型構造を持つペプチド医薬品に特有の留意点
　（1）有効成分の遺伝毒性評価
　（2）有効成分の光安全性評価
　（3）代謝物の毒性評価
　（4）不純物の毒性評価
４．「非天然型構造を有する化学合成ペプチド医薬品の 非臨床安全性評価に関するガイドライン （案）」について
　
■核酸医薬品の非臨床安全性評価と規制動向
(独)医薬品医療機器総合機構、日本製薬工業協会

１．はじめに
２．毒性の分類と評価戦略
　2.1 オンターゲット毒性
　2.2 ハイブリダイゼーションに起因するオフターゲット毒性
　2.3 ハイブリダイゼーションに起因しないオフターゲット毒性
３．試験デザイン
　3.1 最高用量の設定
　3.2 動物種の選択
　3.3 サロゲートの利用について
　3.4 クラスエフェクトについて
　3.5 その他
　
『mRNA医薬品の品質・安全性評価と規制動向』
北海道大学病院

１．はじめに
２．mRNA医薬品の特性と品質管理
　2.1 確認試験
　2.2 純度試験
　2.3 生物活性
　2.4 製剤試験
３．生体内分布
４．mRNA医薬品の非臨床安全性試験
　4.1 非臨床安全性試験の考え方
　4.2 非臨床安全性試験各論
　　4.2.1 反復投与毒性試験
　　4.2.2 遺伝毒性試験
　　4.2.3 生殖発生毒性試験
　　4.2.4 がん原性試験
　　4.2.5 局所刺激性試験
　　4.2.6 免疫毒性試験
　　4.2.7 安全性薬理試験
　4.3 サロゲートの利用


■■特集２　臨床試験ＱＭＳの正しい構築・実践法■■

■ICH-GCPが要求する医薬品開発QMSの概要とベンダーマネジメント
アンテレグループ(合)

１．はじめに
２．品質マネジメントについて
　2.1 「Quality」の3つの要素
　2.2 品質マネジメントシステム（QMS）とは
　2.3 品質マネジメントシステム（QMS）の目的
　2.4 品質マネジメントシステム（QMS）の本質
　2.5 医薬品開発品質マネジメントシステム（QMS）とは
　2.6 改正ICH-GCPの真のメッセージとは？
３．医薬品開発品質マネジメントシステム（QMS）におけるベンダーマネジメント
　3.1 アウトソーシングの目的
　3.2 CRO（Contract Research Organization）
　3.3 SMO（Site Management Organization）
　3.4 セントラルラボ（検査会社）
　3.5 ITベンダー

■監査担当者から見た実施医療機関のQMS実装
(株)エスアールディ

１．はじめに
２．ICH-GCPとQuality
　2.1 ICH E6（R2）とQMS
　2.2 J-GCPとQMS
３．出口管理，プロセス管理
　3.1 出口管理からRBMとQbD
　3.2 実施医療機関における治験のプロセス管理
４．実施医療機関のQMS実装とGCP監査
　4.1 実施医療機関の品質マネジメント
　4.2 実施医療機関のリスク評価
　4.3 実施医療機関の治験のシステム
　4.4 QMSとGCP監査
　
■研究実施医療機関のQMS
国立がん研究センター中央病院　

１．はじめに
２．研究実施医療機関の組織のQMS
　2.1 研究実施医療機関の研究責任医師の役割
　2.2 研究実施医療機関のQMSの必要性
３．QMSの国際規格ISO9000/9001（2015）
　3.1 ISOとは
　3.2 ISO9000/9001（2015）
４．組織QMS構築のための基礎知識
　4.1 QMSとは
　4.2 品質の程度
　4.3 顧客と利害関係者
　4.4 QMS構築の軸となる3要素
　4.5 QMSを実行する7つの原則
５．組織のQMS構築
　5.1 組織の現状把握
　5.2 トップマネジメントとメンバーの役割と責任の明確化
　5.3 プロセスの計画
　5.4 重大な逸脱や不適合が発生したときの是正処置
　5.5 パフォーマンス評価と改善
　5.6 プロセス運用に関する環境
　5.7 プロセス運用に関する人々
　5.8 標準化
６．研究実施医療機関の医療安全


■■トピックス記事■■

■Pharma 4.0をにらんだバイオ医薬品の品質評価：自動化と省力化
アジレント・テクノロジー（株）

１．はじめに
２．秤量データ利用の自動化
３．サンプル前処理の自動化
４．アジレントのバイオカラム
５．複数の分析メソッドの自動化
６．分析ラボのデジタル化

■無菌医薬品における微生物試験の実務とバリデーションのポイント
岩田硝子工業（株）　

１．はじめに
２．微生物試験の目的
３．微生物試験の分類
４．無菌医薬品における微生物試験の実務とバリデーション
　4.1 無菌試験
　4.2 保存効力試験
　4.3 エンドトキシン試験
　4.4 微生物限度試験
５．微生物試験のためのインフラ整備
　5.1 必要な施設や設備・機器類の管理
　5.2 試薬類・試液類，微生物株の管理
　5.3 作業標準書の維持管理

■第十八改正日本薬局方における元素不純物試験法の設定と評価
富山県薬事総合研究開発センター　

１．はじめに
２．試験条件の設定
３．試料の調製方法
　3.1　セレコキシブ錠の分解
　3.2　標準液の調製
４．添加回収試験
５．オスミウムの安定化検討

■＜連載講座＞小児医療と小児製剤（第12回）
　　　　　　　子供の病気に関する情報－クローン病－
国立成育医療研究センター

１．子供の病気に関する情報
２．難病
３．指定難病
４．クローン病とは
５．栄養療法について
６．薬物療法について
７．血球成分吸着除去療法
８．予防接種について
９．チーム医療
１０．サポートや研究について

■特集１　原薬， ファインケミカルへのフロー合成， 連続生産の導入， 取り組み

『連続フロー法が拓くファインケミカルズ製造の革新』
東京大学
　１．はじめに
　２．バッチ法による生産の課題と連続フロー法への期待
　３．バッチ法に対するアドバンテージと連続フロー法に期待できる特性
　４．バッチ法に対するアドバンテージと連続フロー法に期待できる特性
　５．複雑な構造を構築する多段階連結フロー法

『Pharmira（ファーミラ）の医薬品原薬および中間体の連続生産技術開発への取り組み』
Pharmira(株)
　１．はじめに
　２．医薬品原薬・中間体の連続生産の現状について
　３．Pharmiraが目指す連続生産技術開発
　４．原薬連続生産実現に向けた施設計画
　５．おわりに
『医薬品原薬製造におけるフロー合成技術の活用事例』
住友ファーマ（株）
　１．はじめに
　２．フロー合成技術とは
　３．医薬品候補化合物ナパブカシンのプロセス開発（バッチプロセス）
　４．フロー合成技術を用いたナパブカシンのプロセス開発
　５．まとめ

-----------------------------------------------------------------------------
■特集２　タンパク質立体構造に基づく創薬と人工知能技術の活用

『標的タンパク質の構造情報を活用したインシリコ創薬分子設計の展望』
筑波大学
　１．はじめに
　２．AlphaFold2による標的タンパク質構造情報の拡充
　３．分子シミュレーション技術の進展
　４．化合物構造生成AI技術との融合
　５．今後の展望

『AlphaFoldによる高精度なタンパク質立体構造予測と創薬への活用』
東京工業大学
　１．はじめに
　２．タンパク質構造予測コンペティションCASPとAlphaFoldのアプローチ
　３．AlphaFoldの予測構造
　４．AlphaFoldと創薬分子設計
　５．おわりに

『クライオ電顕解析による創薬研究を迅速化するEG-gridTMの開発』
大阪大学
　１．はじめに
　２．Cryo-EMにおける技術革新
　３．Cryo-EMを用いた単粒子構造解析のメリットと問題点　
　４．Cryo-EMのサンプル調製（氷包埋法）における問題と対策（従来法）　
　５．グラフェンの化学修飾によるタンパク質固定化技術の開発
　６．タンパク質固定化グリッド（EG-gridTM）のメリット
　７．EG-gridTMを用いた実際例（標準蛋白質の構造解析例）　　
　８．EG-gridTMを用いた創薬研究（SARS-CoV-2を標的とした創薬研究）

『タンパク質ーリガンド結合予測と創薬への活用』
長浜バイオ大学ほか
　１．はじめに
　２．リガンド結合部位の予測
　３．ドラッグと標的タンパク質の相互作用予測

『人工知能による量子ドッキング・シミュレーションの開発と医薬分子設計への応用』
日本たばこ産業(株)
　１．はじめに
　２．AIによる量子ドッキング・シミュレーション　　
　３．量子シミュレーションの概要
　４．AIと量子シミュレーションの融合：Atom-Centered Symmetry Function （ACSF）
　５． AQDnetによる電子構造・状態空間（量子場）の創発
　６．AQDnetの性能と他の解析法との違い

-----------------------------------------------------------------------------
■トピックス

『E＆L試験の概要と海外動向』
SGSジャパン(株)
　１．はじめに
　２．E＆L試験における海外の規制等について　
　３．米国薬局方：USP
　４．その他AETの考え方

『Risk based approachに基づくGCP監査』
(株)エスアールディ
　１．はじめに
　２．ICH-GCPとQuality
　３．Risk Based Approachに基づくGCP監査

『リアルワールドデータの特徴， 使用目的に応じた選択，利用方法』
リアルワールドデータ(株)
　１．はじめに
　２．利用可能なデータベースの種類，特徴及び適した利用目的

『バイオ医薬品を細胞内に効率よく導入可能な変幻自在ポリマー』
熊本大学
　１．はじめに
　２．ゲノム編集分子の細胞内送達キャリアとしての変幻自在ポリマー

【最新号】２０２３年１０月号　目次

■特集１　医薬品製造へのプロセスインフォマティクスの導入

■特集２　量子コンピュータの基礎と創薬への活用法・事例

■トピックス
　・再生医療等製品の開発におけるリスクマネジメントの重要性とその課題
　・製造販売業者等が準備しておくべきＧＤＰハード・ソフトの当局要求事項
　・先発v.s.後発医薬品の特許を巡る対峙と最近の係争事例
　・PMDA審査官が理解しやすいメディカルライティング
　・【連載】小児医療と小児製剤（第11回）
　　　子供の病気に関する情報－難病・気管軟化症

（以下、詳細目次）
----------------------------------------------------------------

■特集１　医薬品製造へのプロセスインフォマティクスの導入

『医薬品連続生産プロセスのリアルタイム監視のための説明変数とその利用法』
奈良先端科学技術大学院大学

１．はじめに
２．製薬業界における連続プロセス導入の動き
３．連続製造プロセスにおける分析の種類
４．PATの課題：モデル構築用データの取得
５．IOTおよび新規IOT手法
６．まとめと今後の展望

『ベイズ最適化を活用したフロー合成研究事例』
イーセップ(株)、北海道大学

１．はじめに
２．活用事例
３．まとめ

『データ駆動型バイオプロセス開発』
(株)ちとせ研究所

１．はじめに
２．AI技術活用の基本戦略
３．AI技術の活用事例
４．おわりに

■特集２　量子コンピュータの基礎と創薬への活用法・事例

『量子コンピュータを用いた分子シミュレーション技術の基本』
(一財)高度情報科学技術研究

１．はじめに
２．量子情報処理と量子コンピュータ
３．量子コンピュータを用いた量子化学計算
４．量子コンピュータを用いた最適化問題
５．最後に

『組合せ最適化問題を高速で解く「Digital Annealer」の創薬応用
～溶媒中の環状ペプチド構造探索～』
富士通(株)

１．はじめに
２．溶媒中の環状ペプチド構造探索技術（HPPM）
３．結果
４．まとめ

『国内外の量子コンピュータの創薬への活用状況と今後の展望』
(株)クイック

１．はじめに
２．白熱するハードウェア開発
３．創薬のどこに応用が期待されるか
４．海外大手中心に探索が進む
５．ユースケース検討で基礎研究の重要性が如実に
６．国内の開発動向

■トピックス

『再生医療等製品の開発におけるリスクマネジメントの重要性とその課題』
（株）レトロクラーク 

１．はじめに
２．再生医療等製品とはどんなものか
３．再生医療における品質リスクマネジメント（QRM）について
４．再生医療業界の持つ課題
５．業界内の連携

『製造販売業者等が準備しておくべきＧＤＰハード・ソフトの当局要求事項』
Ｃ＆Ｊ

１．医薬品の流通管理の重要性
２．流通業界における2024年問題
３．PIC/S GDP検査官向け備忘録とQ＆A文書とは
４．まとめ

『先発v.s.後発医薬品の特許を巡る対峙と最近の係争事例』
エスキューブ(株)

１．はじめに
２．先発対後発の対峙と戦いの場
３．特許係争に関わる制度
４．最近の係争事例
５．おわりに

『PMDA審査官が理解しやすいメディカルライティング』
メディカルグローン(株)

１．はじめに
２．PMDA審査官が理解しやすい日本語
３．日本語メディカルライティングの「お作法」
４．分かりやすいロジック構築の秘策
５．照会事項回答作成のポイント
６．スピードライティングの重要性
７．さいごに

【連載】小児医療と小児製剤（第11回）
『子供の病気に関する情報－難病・気管軟化症－』
SSCI研究

１．子供の病気に関する情報
２．難病
３．気管・気管支軟化症 2）東京女子医科大学附属足立医療センター新生児科　　
４．気管軟化症とは
５．指定難病
６．気管軟化症の検査・診断（国立成育医療研究センター）
７．研究

◆◆2023年9月号 ＩＮＤＥＸ◆◆

特集１　脂質ベースのナノ DDS（リポソーム・脂質ナノ粒子）の設計時の考え方，調製方法

　・ＲＮＡ送達技術としての脂質ナノ粒子
　・ＲＮＡ送達技術としての脂質ナノ粒子
　・リポソームと脂質ナノ粒子（LNP）の調製方法
　・審査報告書からみる承認済み脂質ナノ粒子製剤の考察

特集２　製造部門におけるデータインテグリティ対策

　・医薬品製造におけるデータインテグリティに関する留意点と事例紹介
　・紙ベースのデータインテグリティ対策
　・紙から電子データ移行時の重要ポイント
　・監査員の目から見た電子データのデータインテグリティ対策

トピックス記事
　・In silicoを活用した医薬品からのN-ニトロソアミン類の生成リスク評価法
　・医療機器の事業化および事業性評価のポイント
　・MEMS技術を用いた次世代経皮吸収製剤（薬剤投与デバイス）
　・ゲノム編集生物に関する国内外の規制と各国における国民理解醸成の取組み


---------------------------------------------------------
■ 特集１ 脂質ベースのナノ DDS（リポソーム・脂質ナノ粒子）の設計時の考え方，調製方法
---------------------------------------------------------
『ＲＮＡ送達技術としての脂質ナノ粒子』
東北大学

１．はじめに
２．LNPを基盤とした細胞内動態制御
３．体内動態制御

『脂質ナノ粒子（LNP）製剤の設計理論』
長崎大学

１．はじめに
２．脂質ナノ粒子の構成要素
３．脂質ナノ粒子の細胞内動態
４．脂質ナノ粒子の体内動態
５．脂質膜への機能性分子の修飾

『リポソームと脂質ナノ粒子（LNP）の調製方法』
富士フイルム(株)，富士フイルム富山化学(株)

１．はじめに
２．リポソームの調製方法
３．脂質ナノ粒子

『審査報告書からみる承認済み脂質ナノ粒子製剤の考察』
北海道大学病院

１．品質
２．非臨床薬物動態試験
３．毒性試験
４．臨床薬理試験
５．臨床的有効性及び臨床的安全性

---------------------------------------------------------
■ 特集２　製造部門におけるデータインテグリティ対策
---------------------------------------------------------

『医薬品製造におけるデータインテグリティに関する留意点と事例紹介』
独立行政法人医薬品医療機器総合機構　

１．はじめに
２．データインテグリティの確保に関する課題
３．データインテグリティ確保のための体制づくり
４．製造部門の各活動におけるデータインテグリティの確保のポイント

『紙ベースのデータインテグリティ対策』
C＆J

１．データインテグリティに関する規制
２．データインテグリティに関する期待
３．紙ベースのデータインテグリティ

『紙から電子データ移行時の重要ポイント』
電子規制対応アドバイザー

１．はじめに
２．電子化のメリット
３．ハイブリッド運用の注意点
４．電子化における課題
５．紙から電子データへの移行
６．生データ保管の重要性

『監査員の目から見た電子データのデータインテグリティ対策』
GMP/GDPコンサルタント

１．はじめに
２．データインテグリティ
３．電子データ・電子記録
４．電子データや電子記録のデータインテグリティの着眼点
５．電子データのデータインテグリティ対策

---------------------------------------------------------
■　トピックス記事
---------------------------------------------------------

『In silicoを活用した医薬品からのN-ニトロソアミン類の生成リスク評価法 』
国立医薬品食品衛生研究所

１．はじめに
２．N-ニトロソアミン類の生成経路

『医療機器の事業化および事業性評価のポイント』
サナメディ(株)

１．はじめに
２．医療機器の事業化プロセス
３．医療機器の事業化におけるポイント
４．新規事業アイデアの事業性評価のポイント

『MEMS技術を用いた次世代経皮吸収製剤（薬剤投与デバイス）』
広島市立大学

１．はじめに
２．単結晶Si製マイクロニードル
３．生分解製マイクロニードル
４．物理的方法による穿刺評価

『ゲノム編集生物に関する国内外の規制と各国における国民理解醸成の取組み』
筑波大学，東洋大学

１．はじめに
２．世界におけるゲノム編集生物の取扱い
３．世界におけるゲノム編集技術の社会受容に関する調査
４．日本におけるゲノム編集技術の社会受容に関する調査
５．ゲノム編集のヒトへの適用に関して日本で行われた認知度・受容度調査について

２０２３年　８月号ＩＮＤＥＸ

■特集１　医薬品モダリティの市場予測・ビジネス評価と知財戦略

■特集２　最新のGMP 査察に対応した試験検査室管理のポイント

■トピックス記事
　・見落としやすい滅菌バリデーションの留意点（滅菌バリデーションの深堀）
　・ICH Q5A 改定(R2)/NGS を中心とした浮遊細胞培養の品質管理
　・＜連載講座＞小児医療と小児製剤（第10回）
　　子供の病気に関する情報，難病・指定難病　－気管切開，気管切開後のトラブル－

-----------------------------------------------------------------------
詳細目次

■特集１ 　医薬品モダリティの市場予測・ビジネス評価と知財戦略

『新規モダリティ医薬品でのビジネス評価の具体的留意点』
中外製薬（株）

１．はじめに
２．新規モダリティ医薬品の特徴
2.1 モダリティの変遷
2.2 なぜ新規モダリティ医薬品による創薬アプローチが取られるのか
2.3 希少疾患（希少セグメント）ビジネスへの期待と不安
2.4 新規モダリティ医薬品の特徴
2.5 新規モダリティ医薬品のビジネス評価のタイミング
３．意思決定を支援する事業性評価とその概念
3.1 事業性評価の4つの目的と研究開発ステージとの関係
3.2 事業性評価のゴール（オプション選択とインサイト抽出）
3.3 事業リスクと４つの事業性評価の実施方法
3.4 評価を惑わす様々な認知バイアス
４．新規モダリティ医薬品の事業性評価
4.1 新規モダリティ医薬品のビジネス課題
4.2 製品特徴から発生するビジネス課題と事業性評価項目との関係
4.3 企業特徴から発生するビジネス課題と事業性評価項目との関係
５．おわりに

『創薬モダリティのための新しい評価基準とKGI/KPI の重要性』
特定非営利活動法人メディッセ

１．はじめに
２．医療市場における大きな変化
2.1 医薬品市場における激変事例
2.2 創薬モダリティの実用化が引き起こす製薬企業の構造的変化
2.3 医療保険償還制度の見直しで加速される医療市場の激変
３．新しい創薬基礎研究や創薬基盤技術評価の課題
3.1 厳格なPROCの必要性
3.2 創薬基盤技術関連特許の課題
3.3 倫理的課題
3.4 薬価算定方式の課題
４．創薬モダリティの評価
4.1 ベンチマーク手法とKGI／KPI手法
4.2 創薬基盤技術の実用化段階での収斂
4.3 高まる事業戦略の重要性

『核酸医薬・遺伝子治療を例とした新規モダリティの特許取得状況と戦略分析』
WNW特許事務所

１．はじめに
２．アンチセンス医薬
３．siRNA医薬
４．遺伝子治療

『新規モダリティ医薬における薬価および医療技術評価の今後』
クリエイティブ・スーティカル（株）

１．はじめに
２．現行の薬価制度および医療技術評価の現状
３．これからのモダリティを考慮したマーケットアクセス戦略
４．おわりに


■特集２　最新のGMP 査察に対応した試験検査室管理のポイント

『試験検査室管理におけるOOS/OOT対応』
エイドファーマ　

１．OOS（試験規格外結果）について
1.1 FDAの査察官用ガイダンス（2022年9月改訂版）とOOSについて
1.2 OOSの処理手順
1.3 OOS/OOT（規格外試験・傾向外結果）への対応
1.4 OOS対応の留意点（するべきこととしてはならないこと）
1.5 規格外試験結果（OOS）の調査
２．PMDA、MHRAによる最近の指摘事例（OOS/OOTを含めた試験室関係）
2.1 PMDAによる指摘事例
2.2 MHRAによる最近の指摘事例（試験室関係）
３．おわりに

『査察対応をふまえた試験検査室のＱＡでのレビューポイント』
GMP コンサルタント

１．はじめに
２．試験検査における業務
2.1 QAでのレビューポイントとは
2.2 試験検査のGMP業務
３．品質保証QA業務
3.1 製品品質の照査
3.2 製造所からの出荷の管理
3.3 変更の管理
3.4 逸脱管理

『試験検査室における電子実験ノートの導入とCSV・データインテグリティ対応』
電子規制対応アドバイザー

１．はじめに
２．電子実験ノートの利用領域
３．電子実験ノート利用のメリット
3.1 作業の定型化
3.2 検索機能の充実
3.3 転記作業の削減
3.4 監査証跡の適切な確保
3.5 知的財産の保護
3.6 研究データの効率的な利用
3.7 研究データの更なる利用と更なる研究展開
４．導入時のポイント
4.1 導入時からの意識の重要性
4.2 導入体制の構築
4.3 システム選定時に持つべき視点
4.4 ビジネス部門メンバーの意識変革の重要性
4.5 サプライヤ管理の重要性
５．システム運用時のポイント
5.1 体制の維持
5.2 運用管理の対応
5.3 サプライヤ管理の継続

『サンプリング（検体採取）・検体管理での留意点と記録書管理』
Ｃ＆J

１．サンプリング（検体採取）
1.1 改正ＧＭＰ省令における品質管理
1.2 改正ＧＭＰ省令における検体採取と保管の規定
1.3 GMP施行通知 逐条解説における検体採取と保管の記載
1.4 ＰＩＣ/Ｓ ＧＭＰガイドラインにおけるサンプリング手順の記載
1.5 ＰＩＣ/Ｓ ＧＭＰガイドライン アネックス８におけるサンプリング手順の記載
1.6 GMP事例集（2022年版）における検体採取と保管の記載
1.6.1 検体採取
1.6.2 検体の保管
２．試験検査
2.1 GMP施行通知 逐条解説における試験検査の記載
2.2 ＰＩＣ/Ｓ ＧＭＰガイドラインにおける試験検査記録に関する記載
2.3 GMP事例集（2022年版）における試験検査の記載

■　トピックス記事

『見落としやすい滅菌バリデーションの留意点（滅菌バリデーションの深堀）』
住重アテックス（株）

１．はじめに
２．滅菌関連の要求事項のポイントと留意点
３．滅菌バリデーションにおける技術的留意点と見落としやすいポイント(バリデーション深堀)
3.1 滅菌バリデーション時の技術的留意点(見落としやすいポイントとその深堀)/海外査察時の注意
3.2 各滅菌法における管理項目，ユーティリティ及び制御装置(第18改正日本薬局方参考情報より)
４．おわりに

『ICH Q5A 改定(R2)/NGS を中心とした浮遊細胞培養の品質管理』
大阪大学，次世代バイオ医薬品製造技術研究組合，（株）日本バイオデータ

1.ゲノミクス
1.1 ゲノミクスとは
1.2 ゲノミクスの利便性
1.3 次世代シークエンサー(NGS)
1.4 Cellular Liberality
1.5 比較の正当性
1.6 ゲノミクスの浸透
２．ゲノミクスを用いたバイオ医薬品の安全性及び品質の向上
2.1 ウイルス・HCP・クローナリティ・再現性
2.2 ウイルス管理
2.3 宿主細胞由来タンパク質（HCP）管理
2.4 細胞のモノクローナリティ管理
2.5 生産物の不均一性管理
2.6 培養の再現性管理
３．ICH Q5A (R2) step2b
3.1 テキスト
3.2 NGSの有用性の強調
3.3 NGSを含むワークフロー
3.4 その他の重要文
４．まとめ

『＜連載講座＞小児医療と小児製剤（第10回）
子供の病気に関する情報、難病・指定難病― 気管切開、気管切開後のトラブル ―』
国立成育医療研究センター

１．数値限定発明・パラメータ発明とは
1.1 定義
1.2 実務において必要とされる理由
1.3 特許庁における判断基準
２．他社特許のインパクトを評価するポイント
2.1 評価の際の基本スタンス
2.2 クレーム範囲の中核と外縁の把握
2.3 明らかな無効理由の検討
2.4 侵害立証の容易さの確認
３．他社特許の無効理由の詳細検討
3.1 記載要件について
3.2 新規性・進歩性について
４．強い自社出願を作成するポイント
4.1 技術的意義を示せるか
4.2 「課題」の把握は的確か
4.3 補正・訂正の根拠に厚み／深みはあるか
4.4 過不足のない実施例・比較例か
５．権利化までの拒絶理由対応のポイント
5.1 記載要件違反への反論
5.2 新規性・進歩性違反への反論
5.3 追試による対応

■特集１　希少疾患治療薬の市場分析，事業性評価，薬価戦略

　・希少疾患治療薬の事業化
　・希少疾病用医薬品候補品の開発早期での事業性評価
　・リアルワールドデータを用いた希少疾患の市場理解
　・希少疾患治療薬R&D段階から薬価戦略、最近の薬価算定ケーススタディ

■特集２　バイオ医薬品の精製，濃縮プロセスの最適化とスケールアップ

　・バイオ医薬品の精製設備の設計
　・バイオ医薬品製造におけるディスク型遠心分離機の適用方法
　・抗体医薬品製造におけるクロマトグラフィープロセスの開発とスケールアップ
　・ろ過によるウイルス除去工程の最適化

■トピックス記事
　・非臨床試験の信頼性とCROへの試験委託の留意点
　・低分子創薬におけるジェネレーティブAIを活用したドラッグデザイン
　・数値限定発明・パラメータ発明の特許実務におけるポイント
　・海外エネルギープラントに学ぶリスクマネジメントプログラム

↓具体的内容は以下↓
----------------------------------------------------------------------


■ 特集１ 　希少疾患治療薬の市場分析，事業性評価，薬価戦略

『希少疾患治療薬の事業化』
サプライチェーンロジスティクス研究会・ノーベルファーマ（株）

１．はじめに
２．希少疾患治療薬をとりまく最近の状況
2.1 希少疾患治療薬に関する法制度
2.2 希少疾患治療薬の開発の現況と問題
３．薬価算定方式から見た希少疾患治療薬の事業化のポイント
3.1 希少疾患治療薬での原価計算方式に関する留意点
3.2 希少疾病用医薬品（2022年度承認分）の収載状況
3.3 患者数・一人あたり年間金額のプロットによる考察
４．まとめ
『希少疾病用医薬品候補品の開発早期での事業性評価』

モリモト ファーマパートナリング

１．はじめに
２．希少疾病と希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）
2.1 希少疾病用医薬品となるためには
2.2 希少疾病用医薬品の指定状況
３．事業性評価の重要性
3.1 事業性評価に用いられる方法
3.2 事業性評価で考慮されるパラメーター
４．最後に
『リアルワールドデータを用いた希少疾患の市場理解』

(株)JMDC

１．はじめに
２．希少疾患における市場理解とは
３．そもそもリアルワールドデータとは
４．レセプトを用いた希少疾患の市場理解の実例
4.1 レセプトデータについて
4.2 罹患している者はどのくらいいそうか？
4.3 より早期に適正な診断を受けるには？
4.4 診断さえ受けられれば他にペインはないのか？
５．終わりに

『希少疾患治療薬R&D段階から薬価戦略、最近の薬価算定ケーススタディ』

Pharma Business Consultant

１．はじめに
２．TPPの策定
３．TPP に基づいた事業価値の定量評価
４．薬価と加算
５．ケーススタディ
６．R&D 段階で TPP に基づき薬価を予測

■ 特集２　バイオ医薬品の精製，濃縮プロセスの最適化とスケールアップ
『バイオ医薬品の精製設備の設計』
千代田化工建設(株)

１．はじめに
２．ダウンストリーム工程の最適化とスケールアップ
2.1 ダウンストリーム工程の概要
2.2 ダウンストリーム工程のスケールとサイクル数の決定
2.3 シングルユース機器
2.4 バッファ供給方法
2.5 レイアウト
３．おわりに

『バイオ医薬品製造におけるディスク型遠心分離機の適用方法』

アルファ・ラバル(株)

１．はじめに
２．ディスク型遠心分離機の原理
2.1 重力沈降速度
2.2 層流による連続清澄
2.3 傾斜板からディスクの誕生
2.4 乱流、非層流を補正する分離効率
2.5 固形分排出機構-間欠と連続
３．試験管遠心器によるスケールアップ
3.1 Vgの究明と必要Σの推定
3.2 SSVの究明と排出タイプの決定
3.3 ペントメータテストによる固形分の安息角測定
４．小型ディスク型遠心分離機によるスケールアップ
4.1 完全密閉・間欠排出型LAPX203H
4.2 開放入口・間欠排出型LAPX404
4.3 連続排出・内部ノズル型DX203
4.4 完全密閉・連続排出型・シングルユースCultureOne Primo
５．動物細胞分離用シリーズ
『抗体医薬品製造におけるクロマトグラフィープロセスの開発とスケールアップ』

メルク(株)

１．はじめに
２．クロマトグラフィー工程の開発
2.1 クロマトグラフィー工程開発の流れ
2.2 プロテインAキャプチャークロマトグラフィー工程の開発とプロセスの条件設定
2.3 イオン交換クロマトグラフィープロセスのデザインスペース
３．クロマトグラフィー工程のスケールアップ
3.1 スケールアップの基本事項とアプローチ
3.2 運転条件における留意点
3.3 カラムパッキングにおける留意点
3.4 メンブレンクロマトグラフィーのスケールアップ
４．おわりに

『ろ過によるウイルス除去工程の最適化』

旭化成メディカル(株)

１．はじめに
２．ウイルス除去フィルターの社会的な役割
３．ウイルス除去フィルターについて
3.1 ウイルス除去フィルターへの要求事項
3.2 プラノバ?フィルター
４．フィルターによるウイルス除去工程の導入
4.1 ウイルス除去フィルターの配置
4.2 最適化検討
4.3 スケールアップ
５．生物学的製剤での実用例
5.1 血漿分画製剤
5.2 バイオ医薬品
６．今後の適用
6.1 業界の動き
6.2 統合された連続プロセスへの適用
6.3 新しいモダリティへの適用
６．最後に

■ トピックス記事
『非臨床試験の信頼性とCROへの試験委託の留意点』

(株)大塚製薬工場

１．はじめ
２．非臨床試験と品質
３．該当するレギュレーション
４．GLPと信頼性の基準
５．受託試験施設（CRO）への試験委託
６．海外の受託試験施設（海外CRO）への委託ケー
７．データインテグリティー（DI）
８．QC/QAシステムによる信頼性確保・保証
９．試験実施者やQC/QAの担当者へ
『低分子創薬におけるジェネレーティブAIを活用したドラッグデザイン』

ケモインフォ(株)

１．はじめに ― ジェネレーティブAI時代の到来
２．低分子創薬におけるジェネレーティブAIの活用
３．事例紹介 ― 仏国AI創薬企業Iktos社の取り組み
４．おわりに ― ジェネレーティブAI時代における低分子創薬
『数値限定発明・パラメータ発明の特許実務におけるポイント』

加藤弁理士事務所

１．数値限定発明・パラメータ発明とは
1.1 定義
1.2 実務において必要とされる理由
1.3 特許庁における判断基準
２．他社特許のインパクトを評価するポイント
2.1 評価の際の基本スタンス
2.2 クレーム範囲の中核と外縁の把握
2.3 明らかな無効理由の検討
2.4 侵害立証の容易さの確認
３．他社特許の無効理由の詳細検討
3.1 記載要件について
3.2 新規性・進歩性について
４．強い自社出願を作成するポイント
4.1 技術的意義を示せるか
4.2 「課題」の把握は的確か
4.3 補正・訂正の根拠に厚み／深みはあるか
4.4 過不足のない実施例・比較例か
５．権利化までの拒絶理由対応のポイント
5.1 記載要件違反への反論
5.2 新規性・進歩性違反への反論
5.3 追試による対応
『海外エネルギープラントに学ぶリスクマネジメントプログラム』

日揮グローバル（株）

１．はじめに
２．リスクマネジメントの概要
３．海外エネルギープラントにおけるプロセス安全リスクマネジメント
3.1 安全設計思想
3.2 ハザードの特定およびリスク評価
3.3 安全を厳格かつ効率的に管理するための取組み
４．おわりに