目次
はじめに 戸田達史
筋ジストロフィーの根本治療をめざして:治験中や承認段階にある治療
Duchenne 型筋ジストロフィーに対するエクソン51および53 スキップ薬開発の現状 青木吉嗣・武田伸一
Duchenne 型筋ジストロフィーに対するエクソン45 スキッピング誘導治療 松尾雅文・松本真明
Duchenne 型筋ジストロフィーに対するナンセンス変異リードスルー誘導治療 竹島泰弘
抗マイオスタチン療法 砂田芳秀
GNE ミオパチー(縁どり空胞を伴う遠位型ミオパチー)のシアル酸治療 森まどか・西野一三
造血器型プロスタグランジンD 合成酵素阻害薬によるDuchenne 型筋ジストロフィーに対する進行軽減療法 裏出良博・有竹浩介
ミオパチーの臨床と研究の最新トピックス
次世代シークエンサーによる筋疾患の診断 三橋里美・西野一三
福山型筋ジストロフィーと類縁疾患:リビトールリン酸とアンチセンス核酸 小林千浩・戸田達史
筋強直性ジストロフィーの治療戦略 中森雅之・高橋正紀
ストレッチ感受性Ca2+ 透過チャネルTRPV2 を標的とした筋変性治療薬の開発 岩田裕子
Duchenne 型筋ジストロフィーに対するゲノム編集戦略 徐 淮耕・堀田秋津
先天性筋無力症候群 大野欽司
変貌する筋炎の疾患概念 鈴木重明
筋ジストロフィーの診療・マネジメント・基盤
筋ジストロフィーや筋疾患に対する非侵襲的陽圧換気療法の動向 石川悠加
ステロイド治療-有効性,投与法,副作用 小牧宏文
筋ジストロフィーの診療ガイドライン 松村 剛
筋ジストロフィー臨床試験ネットワークとアウトカムメジャー研究 小牧宏文
患者登録Remudy:Registry of Muscular Dystrophy 木村 円・中村治雅
PMDA とレギュラトリーサイエンス,希少疾病用医薬品-医療者・研究者のためのレギュラトリーサイエンスに関する基礎知識 佐久嶋 研・猿田克年
代謝性ミオパチーの治療:現状と未来
筋型糖原病の治療戦略-病態からみた治療の進歩 杉江秀夫・杉江陽子
次号予告
筋ジストロフィーの根本治療をめざして:治験中や承認段階にある治療
Duchenne 型筋ジストロフィーに対するエクソン51および53 スキップ薬開発の現状 青木吉嗣・武田伸一
Duchenne 型筋ジストロフィーに対するエクソン45 スキッピング誘導治療 松尾雅文・松本真明
Duchenne 型筋ジストロフィーに対するナンセンス変異リードスルー誘導治療 竹島泰弘
抗マイオスタチン療法 砂田芳秀
GNE ミオパチー(縁どり空胞を伴う遠位型ミオパチー)のシアル酸治療 森まどか・西野一三
造血器型プロスタグランジンD 合成酵素阻害薬によるDuchenne 型筋ジストロフィーに対する進行軽減療法 裏出良博・有竹浩介
ミオパチーの臨床と研究の最新トピックス
次世代シークエンサーによる筋疾患の診断 三橋里美・西野一三
福山型筋ジストロフィーと類縁疾患:リビトールリン酸とアンチセンス核酸 小林千浩・戸田達史
筋強直性ジストロフィーの治療戦略 中森雅之・高橋正紀
ストレッチ感受性Ca2+ 透過チャネルTRPV2 を標的とした筋変性治療薬の開発 岩田裕子
Duchenne 型筋ジストロフィーに対するゲノム編集戦略 徐 淮耕・堀田秋津
先天性筋無力症候群 大野欽司
変貌する筋炎の疾患概念 鈴木重明
筋ジストロフィーの診療・マネジメント・基盤
筋ジストロフィーや筋疾患に対する非侵襲的陽圧換気療法の動向 石川悠加
ステロイド治療-有効性,投与法,副作用 小牧宏文
筋ジストロフィーの診療ガイドライン 松村 剛
筋ジストロフィー臨床試験ネットワークとアウトカムメジャー研究 小牧宏文
患者登録Remudy:Registry of Muscular Dystrophy 木村 円・中村治雅
PMDA とレギュラトリーサイエンス,希少疾病用医薬品-医療者・研究者のためのレギュラトリーサイエンスに関する基礎知識 佐久嶋 研・猿田克年
代謝性ミオパチーの治療:現状と未来
筋型糖原病の治療戦略-病態からみた治療の進歩 杉江秀夫・杉江陽子
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