BIO Clinica 2023年 11月臨時増刊号

遺伝子診療ホットトピックス
Hot topics in genetic medicine

価格：定価2,900円+税

TOP （巻頭言） 革新的治療法の発展：神経難病とがん分野（小崎 健次郎）

・総論　遺伝子診療トピックス総論（戸田 達史）
・神経難病に対する近年の分子標的治療（蛭薙 智紀・勝野 雅央）
・脊髄性筋萎縮症における進歩 －発症前診断治療と新生児スクリーニング（齋藤 加代子・加藤 環）
・希少疾患とロングリード解析（坂本 正宗・松本 直通）
・生命倫理にかかわる生殖・周産期医療 ―出生前遺伝学的検査と重篤な遺伝性疾患を対象とした着床前遺伝学的検査―（三上 幹男）
・がんゲノム医療とプレシジョンメディシン（織田 克利）

NEWS FROM INDUSTRY
・視神経脊髄炎スペクトラム障害に対する革新的抗体の創製（石井 慎也）
・脊髄性筋萎縮症に対する核酸医薬ヌシネルセンの最新臨床成績（本間 泰平）

BIOLOGY TOPICS
・腸内細菌を利用した新規トリプルネガティブ乳がん治療薬の開発（清水 芳実・平 裕一郎）
・Bloom症候群モデルマウスを用いた血液腫瘍発症を予防する遺伝子治療前臨床試験の樹立（伊川 泰広・福田 正基 他）
・Small RNA標的化輸送によるALSへの治療戦略（寺島 智也）
・NMD－小胞体品質管理のクロストークと小胞体ストレス関連疾患（榊 建二郎）
・解析骨ラミノパチーとしての鎖骨頭蓋骨異形成症（Cleidocranial Dysplasia：CCD）－機能ゲノミクス解析とシングルセル解析による新規病態解明（東 俊文）
・遺伝子トラップマウスを用いた神経症状の治療標的細胞の同定（竹林 浩秀）
・Fuchs角膜内皮ジストロフィとゲノム医療（宮井 尊史）
・RNA高次構造を標的とした光線力学療法の展望（取井 猛流・三好 大輔 他）
・先天性副腎皮質過形成に対するin vivo遺伝子治療のためのAAVベクター開発（内木 康博）

CLINICAL TOPICS
・遺伝医学の発展と希少疾患の関係（見上 公一）